觀察員
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徐實：首例基因編輯嬰兒出在中國，是福是禍？
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徐實資深生物制藥專家
關鍵字: 世界首例基因編輯嬰兒莆田系醫院中國的醫學研究需要什么樣的創新？
賀建奎的人體基因編輯項目，可以坐觀其成，但是沒必要給予過高評價。因為對受精卵的基因編輯，技術上是很容易實現的。中美兩國用這套技術做轉基因動物模型的公司，一抓一大把。
把同樣的技術用在人體身上，在操作層面實在沒有難度；但是由于先前所說的風險收益比，絕大多數醫療機構不會批準這種研究。賀建奎算是做了別人不敢做的事情，而不是別人不能做的事情。因此，這個項目還談不上醫學研究的偉大創新。
中國作為一個人口大國，當然需要更多高質量的醫學創新。客觀地說，由于中國基礎研究起步較晚，在2000年以前，由中國原創的現代醫學技術實在很少。
現在中國的生物醫藥研究正在奮起直追，醫學創新也多了起來。高水平的醫學研究，其價值應該體現在以下這些方面：
1）開拓未知領域，取得理論突破。（例如最近10年內興起的腫瘤免疫學）
2）將理論轉化為具有可操作性、可商業化的技術。（例如，微生物中存在的CRISPR/Cas9技術并不是張峰教授最早發現的；張峰教授在業界影響力更大，是因為他最先將該技術實用化。）
3）成本可以接受，社會效益巨大。（參考青霉素和脊髓灰質炎疫苗的歷史案例）
4）具有良好的可推廣性。
古代偉大的政治家曹操在《讓縣自明本志令》中寫道：“既為子孫計，又己敗則國家傾危，是以不得慕虛名而處實禍，此所不得為也。”這話就很有道理。
臨床研究人命關天，一次輕率的研究如果造成了嚴重后果，可能會在相當一段時間內阻礙相關領域的研究。歷史上有不少這樣的案例，例如，1999年美國耶魯大學開展了一項不完善的腺病毒基因療法臨床實驗，導致一位青少年死亡【3】。當事研究人員受到嚴肅追究，但是接下來，美國的基因療法研究在長達接近10年的時間里難以獲得投資。
說難聽點，這是“一個人犯法，全家失業”，大批踏實肯干的研究人員純屬躺著中槍。希望這樣的事情將來不要發生在中國。
“雄關漫道真如鐵，而今邁步從頭越”是對中國生物醫學研究的真實寫照。中國科學工作者不必妄自菲薄，也不能高興太早。短期內博個名頭，談不上推動中國生物醫學研究的進步。立足長遠，為改善人民健康做些實實在在的事情，必然會被歷史銘記。
參考文獻：
【1】維基百科：https://en.m.wikipedia.org/wiki/CCR5
【2】新華網：http://www.xinhuanet.com/health/2018-05/20/c_1122858557.htm
【3】https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC81135/pdf/20010529s00038p1612.pdf
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- 責任編輯:吳立群
- 最后更新: 2018-11-27 08:26:32
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