觀察員
-
一針1300萬，“史上最貴藥”將進入中國
脊髓肌肉萎縮癥是一種罕見病，90%的患病嬰兒活不過2歲，但有一款針對這種病癥的藥物，打一針卻要1300萬，如今這款堪稱“史上最貴藥物”將落地中國。
近日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。
公開信息顯示，諾華的Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”，不過，Zolgensma只需注射一次即可。
此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。
目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。
SMA,90%的患病嬰兒活不過2歲
脊髓肌肉萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。2014年由美國波士頓學院前棒球選手發起的ALS冰桶挑戰(IceBucket Challenge)曾在網絡上風靡一時，這個活動讓不少人對漸凍人（肌萎縮側索硬化 ASL）有所了解。而SMA被人稱作是ASL“兄弟病”，患SMA后，控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。
據中國產前診斷雜志《脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進展》的數據顯示，在新生兒中，SMA發病率約為1/6000~1/10000，相當于每10000名新生兒中就有一人受此影響。
SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素。據媒體報道，90%的患病嬰兒活不過2歲。
雖然脊髓性肌肉萎縮癥病因早已明確，但長久以來世界范圍內都缺乏對其有效的治療手段。
天價藥價曾引爭議
2019年5月24日，FDA批準諾華制藥旗下新藥基因療法Zolgensma上市，用于治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥，但超過210萬美元的定價也引起不小爭議，被稱為是史上最貴藥。
外界談起這款藥首先被這顯得夸張的藥價所震驚，而不少患者面對Zolgensma時只能“望藥興嘆”，高昂的價格令他們無法承受，曾有患者家屬無奈表示“就當它沒有研發出來吧！”
當時外界質疑，如此天價藥，是制藥公司的一種商業營銷策略，是用嬰兒的生存作為籌碼。
對于輿論的質疑，當時諾華旗下AveXis 總裁David Lennon曾在投資電話會議上曾透露，“我們已經進行過研究，定價在400萬至500萬美元，才能夠維持成本。”
諾華方面曾表示，如果這種療法只進行一次，費用比目前的療法都要便宜。
全球僅批準三款SMA治療藥物
目前，全球僅批準三款SMA治療藥物，包括渤健公司的Spinraza、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。
Spinraza(諾西那生鈉注射液)于2019年2月獲得國家藥監局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%)，這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。
此前諾西那生鈉注射液在國內定價接近70萬一支，每年需反復注射且屬于完全自費藥物。
新版國家醫保藥品目錄于今年年初落地，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液、治療，該藥從70多萬降價至3萬多，為患者家庭減輕不小的負擔。
患病無藥可醫固然可怕，但收入難以支撐起高昂的治療費用，也成為患者家庭面對SMA此類罕見病時的一大難題。
本文系觀察者網獨家稿件，未經授權，不得轉載。
- 責任編輯: 賀喜格
-
毛利超90%，專門賺孩子錢的醫療印鈔機，這次熄火了？
2022-01-20 18:21 觀網財經-健康 -
貴過香奈兒、愛馬仕，“字節味兒”香水你想買嗎？
2022-01-20 17:48 觀網財經-消費 -
薇婭停播30天，我的店鋪流量翻倍了
2022-01-20 14:30 觀網財經-消費 -
廣東GDP超12萬億，“全球第九”
2022-01-20 14:28 -
國內首例，艾滋病感染兒童腎臟移植手術成功
2022-01-20 13:56 -
英特爾CEO：我們因傲慢輸給了臺積電，美歐應把芯片制造帶回本土
2022-01-20 13:15 觀網財經-科創 -
螞蟻集團減持眾安保險至10.37%，回應：系正常投資決策
2022-01-20 11:46 觀網財經-互聯網 -
肖亞慶：充分發揮工業的“壓艙石”作用
2022-01-20 10:33 觀網財經-宏觀 -
人民幣兌美元中間價創2018年5月來最高
2022-01-20 10:00 觀網財經-宏觀 -
只是“編外”？任澤平觀點“翻車”后陷身份疑云
2022-01-20 09:48 觀網財經-金融 -
重大調整！一年期LPR利率下調0.1%，五年期下調0.05%
2022-01-20 09:35 觀網財經-金融 -
華夏幸福曬債務重組新進展：已簽協議88億
2022-01-19 21:55 觀網財經-房產 -
華為正式進軍私募：旗下哈勃成私募管理人，主投半導體產業鏈
2022-01-19 21:30 觀網財經-金融 -
網傳“出臺《互聯網企業上市及投融資操作規范》”屬不實信息
2022-01-19 21:17 網絡謠言 -
賈乃亮5小時帶貨2.4億，母公司自家的鞋卻賣不動？
2022-01-19 20:51 觀網財經-消費 -
美國1月紐約聯儲制造業指數由31.9驟跌至-0.7
2022-01-19 19:29 觀網財經-海外 -
胡潤中國非國企500強：騰訊市值蒸發一萬億仍位列第一，恒大落榜
2022-01-19 17:36 觀網財經-互聯網 -
九部門：嚴格規范平臺企業投資入股金融機構和地方金融組織
2022-01-19 16:39 觀網財經-金融 -
董明珠剛說不讓股民被割韭菜，格力監事“偷偷減持”被曝光
2022-01-19 16:39 觀網財經-消費 -
醫藥集采再放大招，生長激素、血制品首次納入
2022-01-19 16:30 觀網財經-健康
相關推薦 -
拉美新門戶！中資控股秘魯巨型港口下月試運營 評論 10
意防長放話：G7必須像牛虻，蜇醒全世界 評論 315
敏感時刻絕密情報外泄，美國很急 評論 198
如何看待中國經濟最新“成績單”？面臨哪些突出問題？ 評論 105最新聞 Hot-
意防長放話：G7必須像牛氓，蜇醒全世界
-
“辛瓦爾死后，他已成為哈馬斯事實上的最高領導人”
-
“建議將個稅起征點提高到8000元”
-
“對中俄來說，‘金磚+’有望改變西方主導國際秩序”
-
敏感時刻絕密情報外泄，美國很急
-
如何看待中國經濟最新“成績單”？面臨哪些突出問題？
-
“西方以為這樣就能打倒中國，我說，你們錯了”
-
烏克蘭急澄清，普京警告：絕不允許
-
普京表態：沙特來辦，相當合適
-
美國年度赤字創歷史第三高，債務利息首超1萬億美元
-
怕特朗普上臺，美國被曝加速援烏200億美元貸款
-
“過半美國人認為，生活不如四年前”
-
“他不會停手，想要的不僅是軍事勝利”
-
日本收到“警告信”：再不對華動手，就對你動手
-
“對中國，歐洲就是美國拴著皮帶的小狗”
-
反擊！大疆起訴美國防部
-
Copyright ? 2014-2024 觀察者 All rights reserved。
滬ICP備10213822號-2 互聯網新聞信息服務許可證：31220170001
網登網視備（滬）02020000041-1號 互聯網宗教信息服務許可證：滬（2024）0000009
廣播電視節目制作經營許可證：（滬）字第03952號
增值電信業務經營許可證：滬B2-20210968 違法及不良信息舉報電話：021-62376571
滬公網安備 31010502000027號
中國互聯網舉報中心
上海市互聯網違法與不良信息舉報中心
