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約伊茲的倉鼠顧瑩:中國患者被跨國藥企當成小白鼠,真的嗎?
關鍵字: 百時美施貴寶肝癌新藥布立尼布前段時間,一條看似和普通人毫無關系的新聞,登上各大社交媒體的熱搜榜:著名跨國藥企百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)向中國醫藥企業轉讓了一款肝癌新藥布立尼布(Brivanib)的中國境內研發和銷售權利。但這款藥物由于臨床試驗結果不理想,將不會在歐美申請上市。消息一出,不少中國網民紛紛懷疑藥企是在將中國患者當成“小白鼠”,甚至開始批評中國的藥品審評制度。
實際上,這純屬不了解醫藥行業而產生的誤解,藥企在向監管機構遞交藥物上市申請前,往往要考慮除了藥物有效性和安全性之外的多種因素:臨床試驗結果不理想,不代表這個藥沒有療效;不在歐美上市,不代表這種藥就有問題。而這種在業內司空見慣的“權利轉讓”,也和藥物最終申請上市沒有必然聯系。
藥物能不能上市,這幾個經濟學因素很重要
在不少人的心中,一款藥物能否獲得藥品監管機構的上市許可,取決于治療疾病的有效性,以及是否有嚴重不良反應。沒錯,這兩點的確是主流藥品監管機構(如美國食品藥品監督管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA))在審核藥物上市申請時首要考慮的內容。然而很多看起來無關痛癢的因素,也經常間接(例如通過干預藥企遞交上市申請的意愿)左右著一款藥物的命運。
藥物的潛在市場需求:作為企業的一種特殊形式,藥企在研發藥物時也要考慮經濟相關的因素,其中最為重要的,莫過于一款藥物在目標市場的潛在需求。哪怕一款藥物研發和上市的費用昂貴,甚至是生產較為困難,只要市場需求旺盛,就毫不妨礙藥企將其轉化為上市產品。
例如最近在美國和歐洲上市的“減肥針劑”Saxenda(利拉魯肽注射液),無論是從研發(監管部門由于受減肥藥的安全事件影響,對此類藥物的審評極其嚴苛)還是生產(該藥屬于生物制品,需要利用基因工程來制造)都耗資巨大,但基于減肥藥物有著極其巨大的市場,藥企耗費大量精力開發都是情理之中。但一些治療罕見病的藥物(“孤兒藥”)可就沒那么幸運了——患者數量太少,既不方便藥企做研發,又難以保證藥物上市后能收回成本,即使各國都會有刺激“孤兒藥”研發的政策,它們的前景也不容樂觀。
藥物的盈利預期:有時,藥物的盈利情況并不單純由市場需求和研發、生產難度決定,此時藥企會尋求經濟學家的幫助。經濟學家做出的藥物盈利預期,將在很大程度上決定藥物的最終命運。典型例子莫過于前面提到的藥企百時美施貴寶的一款組合藥物。該公司研發的治療丙型肝炎病毒感染的新藥組合達卡他韋+阿絲匹韋(Daclatasvir+Asunaprevir)在臨床試驗中表現出驚人的療效(療程結束12周后治愈率90%以上),成功在丙肝大國日本上市,不過在歐美市場,丙肝新藥的競爭太過激烈(目前已有4個類似的藥物組合成功上市,其他處于研發階段的組合還有更多),該藥企在慎重考慮后最終決定,只在歐美市場申請將達卡他韋上市(達卡他韋可以和其他公司的丙肝藥物聯合使用,市場更大),“放棄”阿絲匹韋。
藥物在市場上的競爭力:在藥物目標領域已有成熟產品的情況下,藥物的競爭力往往也是藥企所考慮的重點。這樣的“軟實力”既包括藥物相對于成熟產品的療效優勢,也有諸如價格優勢、服用方便程度等因素。我國藥企原研的肺癌藥物埃克替尼,就是競爭力優勢的典型代表——該藥在療效上(如在該藥的臨床試驗中作為參照的吉非替尼)沒有明顯優勢,但既沒有對比藥物的惱人不良反應(如惡心、嘔吐),價格又更為低廉,因此一上市就迅速占領了市場。
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- 責任編輯:陳佳靜
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